28/05/2014
(Adnkronos Salute) - Svolta italiana sul fronte della terapia genica, quella che prova a curare una malattia 'scritta' nel Dna correggendo il difetto responsabile. Invece di introdurre dall'esterno la copia sana del gene anomalo, gli scienziati dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano sono riusciti a cancellare l'errore direttamente sul gene malato, grazie a una tecnica chiamata 'editing del genoma' e ideata dal premio Nobel 2007 per la Medicina, Mauro Capecchi.
Utilizzando dei 'bisturi molecolari', i ricercatori hanno aggiustato il difetto all'origine di una grave immunodeficienza ereditaria (la Scid-X1), in cui la tradizionale terapia genica aveva dato problemi di sicurezza. In pratica, per la prima volta l'équipe tricolore ha riscritto il Dna di cellule staminali del sangue agendo direttamente sul codice della vita. Lo studio, pubblicato su 'Nature', è condotto sui topi ma apre le porte all'applicazione sull'uomo. Al lavoro, finanziato da Fondazione Telethon, Ue e ministero della Salute, ha collaborato anche la società biotech americana Sangamo Biosciences. A firmarlo sono Luigi Naldini, direttore del Tiget e docente dell'università Vita-Salute San Raffaele, e il ricercatore Angelo Lombardo.
Il gruppo di Naldini, che in questi giorni è stato premiato a Washington dalla Società americana di terapia genica e cellulare con l'Outstanding Achievement Award, già nel luglio scorso aveva pubblicato su 'Science' uno studio che dimostrava come la nuova tecnica rappresenti una speranza concreta per gravissime malattie genetiche dell'infanzia, quali la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Con la nuova strategia, confidano gli scienziati di via Olgettina, "sarà possibile in futuro non solo superare alcuni dei più importanti ostacoli che oggi rallentano l'applicazione della terapia genica, ma anche ingegnerizzare le staminali in modo sempre più preciso e innovativo, disegnando nuove strategie di cura delle malattie"
